“È disponibile un farmaco, una terapia enzimatica, che va a sostituire l’assenza dell’enzima stesso dovuto a questa malattia. Sebelipase è un farmaco salvavita nella forma neonatale e pediatrica, nella quale non c‘è sopravvivenza senza trattamento, mentre con la terapia l’espressione precoce della patologia viene trattata con una sopravvivenza a lungo termine fino ad ora confermata”. Sono le parole di Lorenzo D’Antiga, direttore dipartimento materno infantile e pediatrico Asst Papa Giovanni XXIII Bergamo, in occasione intervenendo oggi a Milano all’incontro con la stampa organizzata da Alexion, biofarmaceutica del Gruppo AstraZeneca, per il lancio in Italia di sebelipase alfa, terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento di pazienti di tutte le età affetti da deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-d).
Malattie rare, D’Antiga (Asst Papa Giovanni XXIII Bergamo): ‘sebelipase terapia enzimatica
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