Malattie rare: Vhl, endocrinologo Ferrara ‘belzutifan blocca sviluppo dei tumori’

“Belzutifan è un inibitore selettivo della proteina Hif-2alfa responsabile dello sviluppo dei tumori, nella sindrome Von Hippel-Lindau (Vhl): legandosi ne impedisce l’azione, bloccando tutti i meccanismi intranucleari che sostengonola formazione e lo sviluppo del tumore e la sua progressione. Questo farmaco ha dato risultati strabilianti già nel primo follow up dopo la pubblicazione dello studio registrativo, arrivando a un’efficacia documentata su quelli che sono i 3 siti target della molecole: il carcinoma a cellule renali a cellule chiare, il tumore neuroendocrino del pancreas e gli emangioblastomi del sistema nervoso centrale”. Così Alfonso Massimiliano Ferrara, medico endocrinologo, Uosd unità tumori ereditari, Istituto oncologico veneto (Iov)-Irccs, Padova, descrive l’efficacia della prima opzione terapeutica per la Vhl che segna un cambio di paradigma nel trattamento della patologia.