(Adnkronos) – “Oggi il paziente con malattia rara vive di solitudine perché c‘è difficoltà nella diagnosi, c’è difficoltà di un percorso integrato”. Lo sottolinea Maria Sofia Rosati, direttore medico di Gsk Italia, a margine della prima edizione di ‘RAREvolution – Una finestra sul futuro delle malattie rare’, format di lavoro che mette in relazione l’innovazione e l’organizzazione delle cure delle malattie rare, organizzato a Roma da Bistoncini Partners.
Tra i bisogni fondamentali, spiega Rosati, ci sono l’informazione sulle patologie, da fare “attraverso le associazioni dei pazienti e tutto il mondo della salute”, centri di riferimento “chiari e accessibili” e una presa in carico “a 360°”, con “un percorso che pensi al paziente e per il paziente”. Uno dei bisogni più ampi, aggiunge, è l’accesso all’innovazione: fare ricerca nelle patologie rare significa “avere la capacità di individuare i pazienti e di poterli far entrare in studi clinici” che generino i dati necessari. In questo, evidenzia, l’industria è “fondamentale” per competenze tecniche e capacità di sviluppare soluzioni. “La cosa fondamentale è fare network”, afferma il direttore medico, “tra le aziende, con le istituzioni e con l’accademia”, perché anche una patologia rara possa accedere “alla più ampia innovazione con il massimo beneficio”. Rosati cita come esempi la granulomatosi con poliangioite (Gpa) e la sindrome ipereosinofila, malattie con prevalenze “che non arrivano ai 4 casi per milione”: pazienti, osserva, “unici in un contesto estremamente ampio di popolazione“. Da qui l’esigenza di una diagnosi “precoce e integrata” e di medici formati a riconoscere segni e sintomi comuni a più patologie: oculista, pneumologo, internista, medico di medicina generale, tutti possibili “contributori di una diagnosi precoce”. Non ultimo, serve un percorso di cura definito, seguito da specialisti che conoscono la malattia, per garantire “una vita più lunga e di qualità”.
Infine, l’impegno dell’azienda. “Sono estremamente orgogliosa di lavorare per Gsk”, dice Rosati. “L’azienda, in tutti i settori dove sviluppiamo innovazione, si impegna nelle patologie rare e anche in quei sottogruppi che pur non essendo rare di fatto lo diventano attraverso un marcatore biomolecolare”. L’obiettivo è mettere i pazienti al centro dell’innovazione, e garantire a loro e ai caregiver l’accesso attraverso l’Early Access e studi clinici “che facciano realmente la differenza”. Gsk, conclude, inserisce “la voce del paziente già nella fase di sviluppo del farmaco”, catturandone i bisogni negli endpoint degli studi.
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