Malattie rare: sindrome di von Hippel-Lindau, in Italia prima terapia sistemica

È disponibile in Italia, con via libera dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), belzutifan, prima terapia sistemica mirata per trattare gli adulti che hanno sviluppato carcinomi renali, emangioblastomi del sistema nervoso centrale o tumori neuroendocrini del pancreas a causa della sindrome di von Hippel-Lindau, una rara e complessa malattia genetica. Il trattamento riduce o ritarda la necessità di ricorrere a interventi chirurgici ripetuti, migliorando la qualità della vita dei pazienti.